Distúrbios genéticos, como a osteopetrose, a doença de Gaucher e a síndrome de Hurler, podem ser tratados com sucesso com o transplante alogênico. Outras indicações incluem as hemoglobinopatias e distúrbios sanguíneos adquiridos, como a hemoglobinúria paroxística noturna.Nesta o TMo é uma opção terapêutica para pacientes de alto risco, mas a experiência ainda é limitada. O transplante deve ser realizado antes do desenvolvimento da insuficiência secundária de órgãos.

As hemoglobinopatias ou defeitos na hemoglobina humana são as doenças genéticas mais comuns em todo o mundo. Dentre elas, a talassemia e a anemia falciforme.